作为困扰不少老年人群和家庭的“抖动的生活”，帕金森病目前已经成为老年化社会一大常见疾病。数据统计，当前我国帕金森病患者群体约万，60岁以上人群中，发病率约2%。如何为这一目前发病机制尚不明确的疾病寻找治疗突破口？今天，上海交通大医院神经内科主任刘*领衔筹划的上海市衰老与退行性疾病学会帕金森病与运动障碍分会正式成立，同时，医院帕金森病自体干细胞治疗项目宣布正式启动。
运动障碍疾病，尤其是帕金森病的细胞替代疗法作为最有前景的新疗法，在世界范围内成为各国研究机构、药企的新赛道，据悉，美国、日本、欧洲等地专家均在全力研发干细胞来源的细胞药物用于帕金森病的治疗。在国内，医院帕金森病研究和诊治始终处于领头羊地位，而在帕金森病细胞治疗这一新兴领域也走在前端。
什么是干细胞来源的细胞药物治疗？刘*解释，目前学界一致认为，帕金森病是由α-突触核蛋白在神经细胞内积累，最终导致产生多巴胺的神经元死亡和功能障碍。多巴胺在运动控制中发挥关键作用，因此帕金森病患者会表现出运动功能障碍。目前，帕金森病尚无治愈手段，而无论药物治疗还是脑深部电刺激（dbs），都只能缓解症状，对死亡的多巴胺神经元无效。“能否修复或取代这些多巴胺神经元，是我们研究的重点。如果能使得细胞分化存活，让多巴胺神经元周围组织的土壤环境也重新激活，将为患者带来益处。”
刘*介绍，该疗法首先要采集患者的血细胞，然后“重新编程”分化。在此期间，随访患者情况，时机成熟后将干细胞移植至患者大脑的纹状体处。据透露，帕金森自体干细胞治疗项目目前已入组培养几十例干细胞样本，预计年年中启动移植治疗，以早期患者为宜，后续还将启动产业化进程。
同时，由中国科学院脑科学与智能技术卓越创新中心神经分化和再生研究组组长陈跃*教授创立的上海跃赛生物科技有限公司，是国内具有自主知识产权的神经系统疾病细胞治疗药物开发企业，其开发的多巴胺能神经前体细胞（ux-da）已经具备gmp生产条件，各项临床前研究、生产质控等均在迅速推进。“相关治疗领域已经多年没有出现特别有效的治疗药物，而目前，日本、美国均已进入人体临床试验阶段，各国进展基本处于同一起跑线。”陈跃*表示，干细胞治疗是一个潜在的、有望实现“治愈”的新兴技术。
中国科学院院士裴钢表示，帕金森发病机制并非单一项，有遗传因素，也有环境因素、生活习惯因素等。“本次分会的成立和项目的启动，都对上海在生物医药领域的积极发展有助推作用。干细胞治疗有巨大潜力，亦有诸多不确定性。该项目落地医院，将把基础研究、转化研究和强大的医疗资源结合，形成相对优势，更好促进生物医药产业发展，也造福广大患者。”
“帕金森病与运动障碍分会的成立以学术交流、服务社会为目的，希望站在帕金森病与运动障碍疾病研究先行者们的肩膀上继往开来，为广大患者解除病痛，为社会缓解负担。”刘*说，希望分会成为成员间学术交流的平台，也成为促进相关研究从基础到临床的转化平台。
栏目主编：顾泳
本文作者：*杨子
