北京时间4月16日，产学研—CAR-T治疗多发性骨髓瘤临床研究进展新闻发布会，在南京隆重召开！同日，其科研进展新成果于PNAS（美国科学院院报，IF=9.5）上，面向全球发表。中国工程院院士陈赛娟女士及上海、南京、西安等地多位血液学领域的权威专家齐聚南京，就CAR-T治疗在多发性骨髓瘤中的临床应用进行了精彩汇报。▲陈赛娟院士、南京市、江宁区*府领导及与会的各地血液学领域专家
▲发布会花絮
绝处逢生多发性骨髓瘤患者的新希望
多发性骨髓瘤（MM）是血液系统第二常见肿瘤，多中老年起病，随年龄增加，发病率呈快速增长。我国发病率约为1-2人/10万，年我国新增MM病例数人。过去二十年，免疫调节剂和蛋白酶体抑制剂的应用，大大改善了MM的预后。但目前MM整体预后仍较差，5年总生存率仅50%左右，亟待寻找新的治疗方法。
4月16日，“产学研结合——CAR-T治疗多发性骨髓瘤临床研究进展新闻发布会”上传来一则振奋人心的消息，由中国工程院院士、国家转化医学研究中心（上海）主任陈赛娟院士及瑞金医学血液科主任医师糜坚青教授牵头的I期临床试验—CAR（嵌合抗原受体）-T细胞免疫治疗复发难治性（R/R）MM取得了显著疗效，其成果于当日发表于美国科学院院报。这也意味着，许多既往接受过多线治疗的R/RMM患者，迎来了绝处逢生的希望。研究结果显示接受治疗的17例R/RMM患者中，中位随访13.9个月，ORR（总反应率）为88.2%，1年PFS（无进展生存）率为52.9%，1年OS（总生存）率为82.3%。目前已有2例患者在CAR-T细胞回输后第12个月的评估中，病人体内的免疫球蛋白恢复至正常水平，这提示患者达到真正意义上的完全缓解，并有望获得治愈。
▲江宁区副区长缪秀梅女士主持本次发布会科技前沿一图带你走进CAR-T治疗
CAR-T治疗是一种新型的细胞免疫治疗疗法，利用人体内可发挥“警察”作用的自身T淋巴细胞，实现抗肿瘤效应。通过细胞单采术采集的患者白细胞，在体外经历T细胞筛选活化、并把CAR转导（GPS定位，靶向杀伤肿瘤细胞）到T细胞上、而后进一步扩增这些特异的T细胞后，再回输进患者体内。CAR-T治疗目前较多应用于急性淋巴细胞白血病、恶性淋巴瘤等，取得了令人鼓舞的疗效，然而，CAR-T治疗在MM领域刚刚起步。
目前国际上靶向骨髓瘤抗原—B细胞成熟抗原（BCMA）的CAR-T细胞产品，只能针对一个BCMA靶点，中国南京传奇生物有限公司自主研发了命名为LCAR-B38M的CAR-T细胞疗法创新产品，它同时能结合2个BCMA靶点，能与BCMA高亲和结合，从而实现“1+12”的功能。
▲CAR-T细胞免疫靶向治疗过程▲南京传奇生物科技有限公司首席科学官范晓虎博士强强联合开拓多发性骨髓瘤治疗新领域
LCAR-B38MCAR-T细胞治疗R/RMM是由西安医院、医院、医院医院共同完成的I期探索性临床试验。新闻发布会上，陈赛娟院士就I期临床试验取得的成果进行总结，并介绍了CAR-T治疗MM多中心II期临床试验开展情况。
原国家食药监总局于年3月批准了南京传奇公司在中国大陆地区开展CAR-T细胞治疗MM的II期临床试验。该试验由陈赛娟院士及医院牵头，共计八家研究中心参与，进一步优化和规范了治疗流程和方案。已在年1月完成首例患者筛选，年3月22日完成首例受试者回输。预计在年3月-年3月共计入组60例患者。目前在国际也同步开展了相关的临床试验。该II期临床试验标志着CAR-T治疗MM进入了一个新的重要的里程碑，将为更多MM患者带来福音。
▲陈赛娟院士在发布会上介绍II期临床试验开展情况
▲上海交通大医院牵头CAR-T治疗多发性骨髓瘤I期多中心临床试验结果
上海交通大医院糜坚青教授就CAR-T治疗MMI期多中心临床试验结果进行了精彩汇报。该研究共纳入17例复发难治性（R/R）MM患者，中位年龄56岁，12例（70.6%）患者具高细胞遗传学异常，5例（29.4%）有髓外浸润。
▲糜坚青教授在新闻发布会上进行精彩汇报
▲CAR-T治疗多发性骨髓瘤多中心II期多中心临床试验开展情况
结果显示：LCAR-B38M治疗17例R/RMM，中位随访13.9个月，ORR为88.2%（15/17），其中sCR（严格意义的完全缓解）率为76.5%（13/17），VGPR（非常好的部分缓解）率为11.8%（2/17）。回输11个月后，47.1%的患者仍处于持续应答状态。所有sCR的患者中，骨髓异常浆细胞均在CART细胞回输2个月内转阴，M蛋白随时间逐渐降低。1年PFS率为52.9%，1年OS率为82.3%。
▲中位随访13.9个月，ORR为88.2%▲1年PFS为52.9%，1年OS为82.3%
在安全性方面，糜坚青教授报告指出，细胞因子释放综合征（CRS）是最常见的不良反应，除1例5级CRS（合并肿瘤溶解综合征（TLS）死亡），其余患者CRS均在3级以下，皆临床可控性好。
会上，西安医院何爱丽主任总结了西安医院CAR-T治疗57例R/RMM的临床研究结果。医院陈丽娟主任就危重病人抢救进行了经验分享。
▲何爱丽主任进行精彩汇报▲陈丽娟主任进行危重病人抢救案例分享产学研合作创世界佳绩
该创新性临床治疗获得显著疗效，其研究成果由国家转化医学中心（上海）与南京传奇公司合作，联合医院、医院在PNAS上发表，并在国际大型会议ASH（美国血液学年会）上报告。西安医院的研究成果在JHO（IF=7.3）上发表，并在ASCO（美国肿瘤协会年会）及EHA（欧洲血液年会）上报告，标志着CAR-T治疗MM进入了一个新的重要的里程碑。
国家药品监督管理局局长焦红女士亲临并表示，积极响应*中央号召，推动国内生物医药产业的高质量发展，离不开国内自主研发的好产品、好药品。药监局积极改革相关备案管理制度，鼓励产学研合作，积极助推相关药品产品成果的积极转化，期待为更多患者带来福音。
▲焦红局长在会上作重要讲话
本次新闻发布会亦受到江苏省各级领导、及全国相关领域专家地高度重视，并就后续CAR-T治疗多发性骨髓瘤多中心Ⅱ期多中心临床试验开展寄予厚望。
▲南京市*府副市长蒋跃建、江宁区*府区长严应骏、医院院长赵俊分别发表重要讲话
美国科学院院报（PNAS）（ProceedingsoftheNationalAcademyofSciencesoftheUnitedStatesofAmerica,缩写）。它是美国国家科学院的院刊。
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